La Mielodisplasia è un disordine clonale (o neoplastico), ovvero si sviluppa per la comparsa di un’unica cellula malata progenitrice che prolifera ed accresce una popolazione (il clone) di cellule malfunzionanti all’interno del midollo osseo.

Il clone, dotato di un vantaggio di crescita rispetto alla popolazione midollare “sana”, cresce togliendo spazio al midollo sano che non riesce più a produrre un numero sufficiente di globuli rossi, bianchi e piastrine.

I sintomi della mielodisplasia sono legati principalmente al grado di diminuzione delle cellule mature nel sangue e allo sviluppo delle complicanze di questa diminuzione. Tra le principali manifestazioni vi sono l’anemia, con pallore e spossatezza, una perdita di peso eccessiva, una maggiore predisposizione alle infezioni dovuta a un numero ridotto di globuli bianchi (leucopenia), emorragie ricorrenti associate a un calo nella produzione di piastrine (piastropenia).

La trasfusione di sangue diventa così uno dei principali approcci terapeutici da seguire insieme al trapianto del midollo osseo. Circa il 90% dei pazienti infatti è anemico e il 60-70% finisce per diventare dipendente dalle trasfusioni. Le sindromi Mielodisplastiche sono tra le patologie più frequenti nella popolazione anziana e, sebbene possano insorgere a qualsiasi età, colpiscono principalmente dopo i 70 anni. Oggi si diagnosticano 12-15 mila nuovi casi ogni anno.